낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF)은 유전성 질환으로, 주로 CFTR 유전자 돌연변이에 의해 발생하며 여러 장기에 만성적인 염증과 점액 분비 이상을 초래합니다.
주요 특징 및 병태생리
- 점액 과분비: 세포막의 이온 채널 기능 장애로 인해 기관지, 췌장 등에서 끈적하고 농축된 점액이 과도하게 생성됩니다.
- 감염 취약성: 이러한 점액은 세균의 증식을 촉진하여 만성적인 폐렴과 같은 심각한 감염 위험을 높입니다.
- 소화기 문제: 췌관 폐색 등으로 인해 소화 효소 분비가 저해되어 영양 흡수에 문제가 생깁니다.
치료는 증상 완화 및 합병증 관리에 중점을 두며, 최근에는 CFTR 기능을 보조하는 표적 치료제 개발이 활발히 진행되고 있습니다.
CFTR 점액 폐렴 표적 치료제
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